AnDDI-Treat

Consciente de l’importance du développement des essais thérapeutiques à l’avenir, la filière AnDDI-Rares souhaite rendre lisible un réseau national de plateformes compétentes pour les essais thérapeutiques dans le domaine des maladies rares

Les investigateurs de ces centres compétents pourraient être sollicités en premier lieu pour la mise en place d’essais thérapeutiques par l’industrie, ou par d’autres investigateurs souhaitant mettre en place un essai thérapeutique académique ou mixte.

Le réseau AnDDI-Treat

Centres de la filière ayant l’expertise pour réaliser et/ou participer à un essai thérapeutique par l’industrie, ou pas d’autres investigateurs souhaitant mettre en place un essai thérapeutique académique ou mixte

Les projets au sein du réseau AnDDI-Treat

Bordeaux

Essai thérapeutique	Titre	Investigateur principal	Fiche Centre
Pédiatrique	BP29589 : A multicenter, longitudinal, non-drug study to asses the suitability of neurocognitive tests and functioning scales for the measurement of cognitive and functioning changes in children with down syndrome Trisomie 21 chez l’enfant de 6 à 11 ans	Non (Roche)	En savoir plus
Adulte / Pédiatrique	RUBIVAL : Rubinstein-Taybi Syndrome: Functional Imaging and Therapeutic Trial (NCT01619644) Ages Eligible for Study : 6 Years to 21 Years	Oui	En savoir plus

Dijon

Essai thérapeutique	Titre	Investigateur principal	Fiche Centre
Adulte	BP29589 : FRAGXIS : A randomized, double-blind, 12- week, parallel group, placebo-controlled study of the efficacy and safety of RO4917523 in patients with Fragile X Syndrome	Non (Roche)	En savoir plus
Adulte / Pédiatrique	MARFAN-SARTAN : Study of the Efficacy of Losartan on Aortic Dilatation in Patients With Marfan Syndrome (NCT00763893)	Non (Bichat)	En savoir plus
Adulte / Pédiatrique	PROMISE : Sirolimus Effect on Hypertrophic Syndromes Related Gene PIK3CA (clinical trial : NCT02443818) Ages Eligible for Study: 3 Years to 65 Years	Non (Roche)	En savoir plus

Lille

Essai thérapeutique	Titre	Investigateur principal	Fiche Centre
Adulte	XFRA : Safety and Efficacy of AFQ056 in Adolescent Patients With Fragile X Syndrome (NCT01357239)	Non	En savoir plus
Adulte / Pédiatrique	PROMISE : Sirolimus Effect on Hypertrophic Syndromes Related Gene PIK3CA (clinical trial : NCT02443818) Ages Eligible for Study: 3 Years to 65 Years	Non (Dijon)	En savoir plus

Lyon

Essai thérapeutique	Titre	Investigateur principal	Fiche Centre
Adulte / Pédiatrique	CLEMATIS: A multi-center, randomized, double blind, placebo-controlled study of the efficacy, safety and tolerability of ro5186582 in adults and adolescents with down syndrome	Non (Roche)	En savoir plus
Adulte / Pédiatrique	WILLIAMS : Efficacy of Minoxidil in Children With Williams-Beuren Syndrome (NCT00876200)	Non (CIC Lyon)	En savoir plus
Adulte	FRAGXIS : A randomized, double-blind, 12- week, parallel group, placebo-controlled study of the efficacy and safety of RO4917523 in patients with Fragile X Syndrome.	Non (Roche)	En savoir plus
Pédiatrique	BP29589 : A multicenter, longitudinal, non-drug study to asses the suitability of neurocognitive tests and functioning scales for the measurement of cognitive and functioning changes in children with down syndrome Trisomie 21 chez l’enfant de 6 à 11 ans	Non (Roche)	En savoir plus

Marseille

Essai thérapeutique	Titre	Investigateur principal	Fiche Centre
Adulte	PROGERIA : Protocole de traitement de la Progeria de Hutchinson-Gilford par l’association de Pravastatine et d’acide Zoledronique	Oui	En savoir plus
Adulte / Pédiatrique	FRAGXIS : A randomized, double-blind, 12- week, parallel group, placebo-controlled study of the efficacy and safety of RO4917523 in patients with Fragile X Syndrome.	Non (Roche)	En savoir plus

Montpellier

Essai thérapeutique	Titre	Investigateur principal	Fiche Centre
Adulte / Pédiatrique	CLEMATIS : A multi-center, randomized, double blind, placebo-controlled study of the efficacy, safety and tolerability of ro5186582 in adults and adolescents with down syndrome.	Non (Roche)	En savoir plus
Adulte	FRAGXIS : A randomized, double-blind, 12- week, parallel group, placebo-controlled study of the efficacy and safety of RO4917523 in patients with Fragile X Syndrome.	Non (Roche)	En savoir plus
Pédiatrique	BP29589 : A multicenter, longitudinal, non-drug study to asses the suitability of neurocognitive tests and functioning scales for the measurement of cognitive and functioning changes in children with down syndrome Trisomie 21 chez l’enfant de 6 à 11 ans	Non (Roche)	En savoir plus

Nancy

Essai thérapeutique	Titre	Investigateur principal	Fiche Centre
Pédiatrique	EFFE : Folinic Acid in Children With Autism Spectrum Disorders (clinical trial NCT02551380) Ages Eligible for Study: 3 Years to 10 Years	Oui	En savoir plus

Essai thérapeutique

Titre

Investigateur principal

Fiche Centre

Adulte

Cure-FXS : Targeting Rho-signalling, a new therapeutic avenue in fragile X syndrome

Oui

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Essai thérapeutique	Titre	Investigateur principal	Fiche Centre
Adulte	Cure-FXS : Targeting Rho-signalling, a new therapeutic avenue in fragile X syndrome	Oui	En savoir plus

Paris - PSL

Essai thérapeutique	Titre	Investigateur principal	Fiche Centre
Adulte	CYSRETT : Evaluation de l’efficacité de la Cystéamine chez les patientes atteintes d’un syndrome de Rett	Oui	En savoir plus
Adulte / Pédiatrique	LDPAS : Evaluation de l’efficacité de la LDopa chez les patients atteints d’un syndrome d’Angelman	Oui	En savoir plus

Paris - RDB

Essai thérapeutique	Titre	Investigateur principal	Fiche Centre
Adulte / Pédiatrique	ACTFRIE : Effect of Pioglitazone Administered to Patients With Friedreich’s Ataxia: Proof of Concept Ages Eligible for Study : 7 Years to 24 Years	Oui	En savoir plus

Poitiers

Essai thérapeutique	Titre	Investigateur principal	Fiche Centre
Adulte / Pédiatrique	WILLIAMS: Efficacy of Minoxidil in Children With Williams-Beuren Syndrome (NCT00876200)	Non (CIC Lyon)	En savoir plus

Rennes

Essai thérapeutique	Titre	Investigateur principal	Fiche Centre
Adulte	MARFAN-SARTAN : Study of the Efficacy of Losartan on Aortic Dilatation in Patients With Marfan Syndrome (NCT00763893)	Non	En savoir plus
Pédiatrique	RASTAT : Treatment with HMG-CoA reductase inhibitor (simvastatin) of growth and bone abnormalities in children with Noonan syndrome: a phase III randomised, double-blind, placebo-controlled therapeutic trial (NCT02713945)	Non (Bichat)	En savoir plus

Saint-Etienne

Essai thérapeutique	Titre	Investigateur principal	Fiche Centre
Adulte / Pédiatrique	CLEMATIS : A multi-center, randomized, double blind, placebo-controlled study of the efficacy, safety and tolerability of ro5186582 in adults and adolescents with down syndrome.	Non (Roche)	En savoir plus
Pédiatrique	BP29589 : A multicenter, longitudinal, non-drug study to asses the suitability of neurocognitive tests and functioning scales for the measurement of cognitive and functioning changes in children with down syndrome Trisomie 21 chez l’enfant de 6 à 11 ans	Non (Roche)	En savoir plus

Tours

Essai thérapeutique	Titre	Investigateur principal	Fiche Centre
Adulte / Pédiatrique	FRAGXIS : A randomized, double-blind, 12- week, parallel group, placebo-controlled study of the efficacy and safety of RO4917523 in patients with Fragile X Syndrome.	Non (Roche)	En savoir plus