Réseau de plateformes d’essais thérapeutiques

Consciente de l’importance du développement des essais thérapeutiques à l’avenir, la filière AnDDI-Rares souhaite rendre lisible un réseau national de plateformes compétentes pour les essais thérapeutiques dans le domaine des maladies rares

Les investigateurs de ces centres compétents pourraient être sollicités en premier lieu pour la mise en place d’essais thérapeutiques par l’industrie, ou par d’autres investigateurs souhaitant mettre en place un essai thérapeutique académique ou mixte.

 

Le réseau AnDDI-Treat

 

VilleEssai thérapeutiqueTitreInvestigateur principalFiche Centre
VilleEssai thérapeutiqueTitreInvestigateur principalFiche Centre
Dijon Adulte

FRAGXIS : A randomized, double-blind, 12- week, parallel group, placebo-controlled study of the efficacy and safety of RO4917523 in patients with Fragile X Syndrome

Non (Roche) En savoir plus
Dijon Adulte MARFAN-SARTAN : Study of the Efficacy of Losartan on Aortic Dilatation in Patients With Marfan Syndrome (NCT00763893) Non (Bichat) En savoir plus
Dijon Adulte / Pédiatrique PROMISE : Sirolimus Effect on Hypertrophic Syndromes Related Gene PIK3CA (clinical trial : NCT02443818)
Ages Eligible for Study: 3 Years to 65 Years
Oui En savoir plus
Nancy Pédiatrique

EFFE : Folinic Acid in Children With Autism Spectrum Disorders (clinical trial NCT02551380)
Ages Eligible for Study: 3 Years to 10 Years

Oui En savoir plus
Lille Adulte

XFRA : Safety and Efficacy of AFQ056 in Adolescent Patients With Fragile X Syndrome (NCT01357239)

Non En savoir plus
Lille Adulte / Pédiatrique

PROMISE : Sirolimus Effect on Hypertrophic Syndromes Related Gene PIK3CA (clinical trial : NCT02443818)
Ages Eligible for Study: 3 Years to 65 Years

Non (Dijon) En savoir plus
Lyon Adulte / Pédiatrique CLEMATIS: A multi-center, randomized, double blind, placebo-controlled study of the efficacy, safety and tolerability of ro5186582 in adults and adolescents with down syndrome Non (Roche) En savoir plus
Lyon Adulte / Pédiatrique WILLIAMS : Efficacy of Minoxidil in Children With Williams-Beuren Syndrome (NCT00876200) Non (CIC Lyon) En savoir plus
Lyon Adulte FRAGXIS : A randomized, double-blind, 12- week, parallel group, placebo-controlled study of the efficacy and safety of RO4917523 in patients with Fragile X Syndrome. Non (Roche) En savoir plus
Lyon Pédiatrique

BP29589 : A multicenter, longitudinal, non-drug study to asses the suitability of neurocognitive tests and functioning scales for the measurement of cognitive and functioning changes in children with down syndrome
Trisomie 21 chez l'enfant de 6 à 11 ans

Non (Roche) En savoir plus
Saint-Etienne Adulte / Pédiatrique CLEMATIS : A multi-center, randomized, double blind, placebo-controlled study of the efficacy, safety and tolerability of ro5186582 in adults and adolescents with down syndrome. Non (Roche) En savoir plus
Saint-Etienne Pédiatrique

BP29589 : A multicenter, longitudinal, non-drug study to asses the suitability of neurocognitive tests and functioning scales for the measurement of cognitive and functioning changes in children with down syndrome
Trisomie 21 chez l'enfant de 6 à 11 ans

Non (Roche) En savoir plus
Marseille Adulte PROGERIA : Protocole de traitement de la Progeria de Hutchinson-Gilford par l’association de Pravastatine et d’acide Zoledronique Oui En savoir plus
Marseille Adulte FRAGXIS : A randomized, double-blind, 12- week, parallel group, placebo-controlled study of the efficacy and safety of RO4917523 in patients with Fragile X Syndrome. Non (Roche) En savoir plus
Nice Adulte Cure-FXS : Targeting Rho-signalling, a new therapeutic avenue in fragile X syndrome Oui En savoir plus
Montpellier Adulte / Pédiatrique CLEMATIS : A multi-center, randomized, double blind, placebo-controlled study of the efficacy, safety and tolerability of ro5186582 in adults and adolescents with down syndrome. Non (Roche) En savoir plus
Montpellier Adulte FRAGXIS : A randomized, double-blind, 12- week, parallel group, placebo-controlled study of the efficacy and safety of RO4917523 in patients with Fragile X Syndrome. Non (Roche) En savoir plus
Montpellier Pédiatrique

BP29589 : A multicenter, longitudinal, non-drug study to asses the suitability of neurocognitive tests and functioning scales for the measurement of cognitive and functioning changes in children with down syndrome
Trisomie 21 chez l'enfant de 6 à 11 ans

Non (Roche) En savoir plus
Poitier Adulte / Pédiatrique

WILLIAMS: Efficacy of Minoxidil in Children With Williams-Beuren Syndrome (NCT00876200)

Non (CIC Lyon) En savoir plus
Bordeaux Pédiatrique

BP29589 : A multicenter, longitudinal, non-drug study to asses the suitability of neurocognitive tests and functioning scales for the measurement of cognitive and functioning changes in children with down syndrome
Trisomie 21 chez l'enfant de 6 à 11 ans

Non (Roche) En savoir plus
Bordeaux Adulte / Pédiatrique RUBIVAL : Rubinstein-Taybi Syndrome: Functional Imaging and Therapeutic Trial (NCT01619644)
Ages Eligible for Study : 6 Years to 21 Years
Oui En savoir plus
Rennes Adulte MARFAN-SARTAN : Study of the Efficacy of Losartan on Aortic Dilatation in Patients With Marfan Syndrome (NCT00763893) Non En savoir plus
Rennes Pédiatrique RASTAT : Treatment with HMG-CoA reductase inhibitor (simvastatin) of growth and bone abnormalities in children with Noonan syndrome: a phase III randomised, double-blind, placebo-controlled therapeutic trial (NCT02713945) Non (Bichat) En savoir plus
Tours Adulte FRAGXIS : A randomized, double-blind, 12- week, parallel group, placebo-controlled study of the efficacy and safety of RO4917523 in patients with Fragile X Syndrome. Non (Roche) En savoir plus
Paris - RDB Adulte / Pédiatrique

ACTFRIE : Effect of Pioglitazone Administered to Patients With Friedreich's Ataxia: Proof of Concept
Ages Eligible for Study : 7 Years to 24 Years

Oui En savoir plus
Paris - PSL Adulte CYSRETT : Evaluation de l’efficacité de la Cystéamine chez les patientes atteintes d’un syndrome de Rett Oui En savoir plus
Paris - PSL Adulte LDPAS : Evaluation de l'efficacité de la LDopa chez les patients atteints d’un syndrome d’Angelman Oui En savoir plus